Nietraktowane myszy Tg-MYOCY437H wykazały około 33,5% zmniejszenie amplitudy PERG, czemu zapobiegało traktowanie PBA (P <0,03; Figura 6C). Ustaliliśmy również, czy PBA zapobiega degeneracji neuronów u myszy Tg-MYOCY437H. Myszy Tg-MYOCY437H straciły 20,8% swoich aksonów RGC w porównaniu z myszami WT. Leczenie PBA w znacznym stopniu zapobiegało zwyrodnieniu nerwu wzrokowego (P <0,005, Figura 6D). Odkrycia te wskazują, że terapia PBA z...
Zespół Crigler-Najjar typu I jest dziedzicznie recesywnie chorobą charakteryzującą się ciężką, nieskoniugowaną hiperbilirubinemią, rozpoczynającą się od urodzenia. Zespół ten wynika z braku aktywności glukuroglukuronianu glukuroglukuronianu mocznika (UDP) w wątrobie, która jest niezbędna do koniugacji i wydalania bilirubiny. Ze względu na nagromadzenie niezwiązanej bilirubiny w osoczu, pacjenci są narażeni na kernicterus....
Przed użyciem FPS2 i FPS-ZM1 w testach komórkowych ustaliliśmy, czy związki te są toksyczne dla komórek. Co ważne, ani FPS2, ani FPS-ZM1 nie były toksyczne dla komórek w bardzo wysokich stężeniach (tabela i dodatkowa figura 1C). FPS-ZM1 był silniejszy niż FPS2 w hamowaniu indukowanego A (3 wytwarzania substancji reaktywnych wobec kwasu tiobarbiturowego (TBARS) w komórkach RAGE-CHO, odzwierciedlając jego większą zdolność do ham...